Производителят на лекарството срещу Алцхаймер Leqembi очаква пълното одобрение на FDA това лято

Японски производител на лекарства Айсай очаква Администрацията по храните и лекарствата да одобри напълно лечението на Алцхаймер Leqembi това лято, което ще разшири достъпа до скъпото ново антитяло в рамките на Medicare.

Главният изпълнителен директор на САЩ Айвън Чеунг каза, че FDA, която даде ускорено разрешение през януари, може да даде пълно одобрение веднага през юли, ако компанията получи ускорен „приоритетен преглед“ за демонстриране на значително подобрение в това колко ранно се лекува Алцхаймер.

„Говорим буквално за около пет месеца, така че спешно се придвижваме определено със CMS точно сега“, каза Чеунг пред CNBC в интервю в четвъртък. Центровете за Medicare и Medicaid Services са федералната агенция, която ще определи доколко Leqembi, който Eisai е оценил на $26,500 XNUMX на година, е покрит за пациенти, диагностицирани с ранна болест на Алцхаймер.

Компанията, разработила лекарството с Biogen, изчислява, че 100,000 2026 души се очаква да получат ранна диагноза Алцхаймер и да отговарят на изискванията за Leqembi до XNUMX г., въпреки че броят на недиагностицираните хора почти сигурно е по-висок.

Асоциацията на Алцхаймер изчислява, че повече от 2,000 души на възраст 65 и повече години прогресират от лека до умерена деменция поради заболяването на ден, което ги прави недопустими за Leqembi.

Ранната болест на Алцхаймер обикновено засяга хора на възраст 65 и повече години, причинявайки когнитивно увреждане и други проблеми. Leqembi показа обещание за забавяне на прогресията на болестта при тази популация, но носи рискове от подуване на мозъка и кървене.

Medicare публикува насоки през април 2022 г., които ограничават покритието за лекарства за Алцхаймер като Leqembi, които използват лечение с антитела за насочване към плаката, причиняваща заболяването. Съгласно настоящия статут на ускорено одобрение на Eisai, Medicare ще покрива само разходите на хора в клинични изпитвания, одобрени от FDA или Националните здравни институти.

Ейсай има завърши третата си фаза на изпитание и вече не записва пациенти. Това означава, че лекарството в момента е недостъпно за повечето, с изключение на много богатите. Cheung каза, че компанията не е запозната с пациенти, които са успели да получат покритие на Leqembi чрез Medicare в момента.

Дори и да получи пълно одобрение съгласно процеса на „приоритетен преглед“ на FDA, Medicare все още може да ограничи покритието до пациенти, включени в изследователски проучвания, одобрени от CMS, агенцията, която управлява федералните програми за здравно осигуряване Medicare и Medicaid.

Компанията подаде всичките си данни от трета фаза с молбата си за пълно одобрение през януари и трябва да получи отговор от FDA през март дали агенцията ще приеме молбата й. Ако агенцията реши да разгледа молбата на Leqembi с приоритет, тя може да вземе окончателно решение в рамките на шест месеца.

Бенефициентите на Medicare, които се съгласят да участват в подкрепени от CMS изследователски проучвания, които са по-широки от клиничните изпитвания, ще получат покритие, ако Leqembi получи пълно одобрение. Но е възможно CMS да се съгласи на дори по-широко покритие, вероятно без ограничения, ако агенцията установи, че има високо ниво на доказателства в подкрепа на лечението, каза Чеунг.

„С високо ниво на доказателства … ограниченията трябва да бъдат много ограничени или може би дори никакви ограничения и това е позицията на Eisai“, каза Cheung. „Вярваме, че бенефициентите на Medicare трябва да имат безпрепятствен достъп, широк и лесен достъп до Leqembi, защото данните отговарят на тези критерии“, каза той.

Ако Medicare продължи да ограничава покритието, хората в селските общности ще бъдат изправени пред неизгодно положение, тъй като медицинските институции и университетите са силно концентрирани в по-големите градове.

Повече от 70 членове на Конгреса този месец призоваха министъра на здравеопазването Xavier Becerra и администратора на CMS Chiquita Brooks-LaSure да облекчат ограниченията за покритие на Leqembi, за да осигурят повече достъп в цяла Америка.

„Пациентите, семействата и лицата, които се грижат за тях, живеещи в селски и недостатъчно обслужвани райони, трябва да имат еднаква възможност за достъп до лечение“, писаха законодателите. „За бенефициентите на Medicare е огромна физическа и финансова тежест да прекарват безброй часове в пътуване до ограничени изследователски институции, които са домакини на изпитанията.“

Ако всичко върви според очакванията на Eisai, FDA ще даде пълно одобрение и CMS ще осигури неограничено покритие на Leqembi. При този сценарий Eisai очаква, че около 100,000 XNUMX пациенти с ранна диагноза Алцхаймер ще отговарят на условията до третата година от пускането на лекарството. Eisai каза, че има достатъчен производствен капацитет в завода на Biogen в Швейцария.

Но Cheung каза, че основното предизвикателство при пускането на Leqembi е, че лекарите не са насочени към диагностициране на ранна болест на Алцхаймер, защото съществуват толкова малко лечения. CMS също трябва да осигури широко възстановяване на разходите за диагностични тестове, каза Cheung. Те включват PET сканиране, което в момента е ограничено до едно за цял живот, и тестове за цереброспинална течност, които се възстановяват на ниска цена, според компанията. 

„Всеки път, когато трябва да приемете нова диагностична процедура, това просто ще отнеме известно време“, каза Чеунг. „Възстановяването на разходите трябва да се извърши за тези диагностични процедури и радиолозите и доставчиците на здравни услуги в цялата страна трябва да започнат да правят това. И има период от време, който е необходим на хората да научат как да направят това,” каза той.

Около 15% от отговарящите на условията пациенти са на възраст под 65 години и са покрити предимно чрез частна застраховка, каза Cheung. Частните застрахователи до голяма степен чакат решение за покритие на CMS, въпреки че някои може да решат да вземат решенията си за покритие по-рано, каза той. Eisai ще предложи помощ за доплащане на хора, които са частно осигурени, каза Cheung.

„Има повече гъвкавост и множество подходи за предлагане на много добър достъп с много, много ниски разходи от джоба за тези лица“, каза изпълнителният директор. Eisai има a програма за предоставяне на Leqembi безплатно на неосигурени пациенти, които отговарят на критериите за допустимост.

Cheung каза, че годишните разходи от $26,500 18 за Leqembi трябва да намалеят с времето. В момента лечението се прилага два пъти месечно, но Eisai разработва поддържащ режим, при който пациентите ще получават единична месечна доза след първите XNUMX месеца от лечението.

„Все още не е одобрено. Очакваме да подадем документи за поддържащо дозиране до края на следващата фискална година“, каза Чеунг. Поддържащото дозиране би намалило цената на Leqembi с около половината, каза той.

CMS каза през януари, че ще разшири обхвата, ако Eisai предостави данни, които отговарят на въпроси относно ползите от Leqembi за забавяне на когнитивния спад и потенциалната вреда от странични ефекти като мозъчни кръвоизливи.

„Едно от нещата, които просто бих подчертал, е, както знаете, в този конкретен клас [ние] наистина искахме да имаме повече информация, докато научаваме какво ще правят тези продукти“, каза администраторът на CMS Брукс-Ласур във вторник по време на разговор с репортери. „Но ние продължаваме да сме отворени за изслушване на нови данни от производители и застъпници.“

Eisai казва, че данните от неговото проучване във фаза три отговарят на тези въпроси с високо ниво на доказателства, каза Cheung.

Политиката за покритие на Medicare е противоречива. Асоциацията на Алцхаймер, в писмо от декември до CMS, призова за пълно и неограничено покритие на Leqembi. Робърт Егге, главен политически директор на асоциацията, каза, че това е първият път, когато CMS превантивно е решила да не покрива бъдещ клас лекарства по подразбиране.

Политиката на Medicare произтича от спора около Aduhelm, друго лечение с антитела на Алцхаймер, разработено от Eisai и Biogen. FDA даде ускорено одобрение за това лечение през 2021 г. въпреки факта, че независимите съветници на агенцията казаха, че доказателствата не показват, че то забавя болестта. Трима съветници подаде оставка заради решението на FDA. А разследване на Конгреса през декември установи, че одобрението на Aduhelm е „изпълнено с нередности“.

Medicare реши миналия април да ограничи покритието на всички моноклонални антитела, които са насочени към мозъчната плака за лечение на Алцхаймер, докато не получи повече доказателства, показващи полза за пациентите.

„Това не е разумна политика, защото няма причина да правят това на база клас“, каза Еге.

Американската академия по неврология, най-голямата асоциация на невролози в света, каза на Medicare в писмо по-рано този месец, че има консенсус сред нейните експерти, че третата фаза на клиничното изпитване за Leqembi е добре проектирана и данните са клинично и статистически значими.

Резултатите от клиничните изпитвания, публикувано в New England Journal of Medicine, установиха, че когнитивният спад е с 27% по-бавен за 18 месеца при хора, които са получавали Leqembi, в сравнение с тези, които не са получавали лечението. Но имаше и опасения за безопасността при някои пациенти, които получиха мозъчен оток и кървене.

Смъртта на участник в клинично изпитване в района на Чикаго също може да бъде свързана с леканемаб, според изследователско писмо, публикувано в New England Journal of Medicine през януари

Президентът на AAN д-р Орли Авицур призова CMS да преразгледа ограниченията си за покритие, така че да има по-широк достъп за Leqembi, ако лечението получи традиционно одобрение от FDA.